Будущее больных гемофилией

Взгляд в будущее

Благодаря разработке рекомбинантного концентрата фактора 8 в начале 90-х годов стала возможной независимая от донорской плазмы и крови субституционная терапия, после того как в 1984 году в двух биотехнологических предприятиях удалось осуществить клонирование молекулы фактора 8. Вирусонадежность и высокая эффективность при лабораторных испытаниях этих препаратов позволит, возможно, сделать в будущем дальнейший шаг к улучшению терапевтических возможностей. Первые клинические исследования и опыт с рекомбинантными концентратами фактора 8 в настоящее время показывают поистине позитивные результаты в отношении эффективности, переносимости и надежности этой новой терапевтической формы в лечении гемофилии.

Общее развитие терапии гемофилии последних 30 лет показывает переход от опасного для жизни заболевания к контролируемой болезни с возможностью нормальной социальной интеграции.

К тому же, в настоящее время мы стоим в начале возможного излечения гемофилии В путем генной терапии. Первые результаты в опытах на животных указывают на возможность стремительного развития в направлении окончательного излечения этого ранее угрожающего жизни нарушения свертывания крови.

________
Источник: “Гемофилия” автор: доктор мед. наук Хармут Польманн - Глава Вестфальского центра гемофилии.
Перевод с немецкого Соломко